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Die genetische Veränderung des Kindes kann mit einer Sichelzellenanämie beginnen



In einem hochrangigen Bericht befürworten Forscher der US National Academies und der British Royal Society nur eine begrenzte Verwendung des CRISPR-Gen-Editing-Tools zur genetischen Korrektur von Embryonen. Nur wenn die Technologie vollständig entwickelt ist und die ersten Länder ihre Verwendung zulassen, kann sie Familien helfen, in denen beide Parteien an derselben schweren Erbkrankheit leiden. Sie können keine gesunden Kinder haben, da beide Elternteile eine falsche Kopie des Gens senden würden.

Ein Beispiel könnte ein Paar mit Mukoviszidose oder Sichelzellenanämie sein. In den Vereinigten Staaten hat etwa jeder 13. Afroamerikaner das genetische Merkmal einer Sichelzellenkrankheit. Das Risiko, die Mutation von beiden Elternteilen zu erben und krank zu werden, liegt bei etwa einem von 350. Bei Sichelzellenanämie wird das Hämoglobinprotein in vielen roten Blutkörperchen durch eine Mutation deformiert und kann keinen Sauerstoff transportieren.

Da die sichelförmigen, deformierten Zellen auch kleine Gefäße verstopfen können, leiden Patienten nicht nur an Anämie, sondern auch an schmerzhaften und lebensbedrohlichen Durchblutungsstörungen. Forscher der US National Academies und der Royal Society schätzen, dass es in den USA etwa 80 Paare gibt, bei denen beide Partner krank sind. Das Blutproblem Beta-Thalassämie ist in Asien häufig und verursacht ähnliche Probleme bei Paaren. Diese ebenfalls genetische Störung des Hämoglobins führt zu einer schweren Anämie, die regelmäßige Bluttransfusionen erfordert.


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Der Vorschlag zum Schneiden von Zellen wirft jedoch Fragen auf, sagt Fruchtbarkeitsspezialistin Jeanne O’Brien von Shady Grove Fertility im US-Bundesstaat Maryland während einer Diskussion mit den Autoren des über Zoom ausgestrahlten Berichts. Menschen mit Sichelzellenerkrankungen in den USA “wurden zurückgelassen, weil sie größtenteils schwarz und arm sind”, sagt O’Brien. Jetzt werden sie plötzlich für die Teilnahme an innovativen gentherapeutischen Experimenten gesucht.

Seit der Entwicklung von CRISPR hatten Experten gehofft, den medizinischen Einsatz der Technologie selbst regulieren und so gesetzliche Verbote vermeiden zu können. Diese Hoffnung wurde im November 2018 von einem Rückschlag getroffen, als der chinesische Forscher He Jiankui bekannt gab, dass er genetisch veränderte Zwillingsembryonen hatte, um Mädchen gegen HIV resistent zu machen.

Er wurde von Forschern auf der ganzen Welt für diesen Versuch verurteilt und später wegen Verstoßes gegen medizinische Vorschriften zu drei Jahren Gefängnis verurteilt. Aber er hatte auch die Berufswelt in Verlegenheit gebracht, weil er öffentlich über viele seiner Pläne gesprochen und sogar einen früheren Bericht der Nationalen Akademien als ethische Bestätigung zitiert hatte. Im Jahr 2017 wird der Einsatz der Technologie als verfrüht, aber moralisch zulässig beschrieben.

Laut Benjamin Hurlbut, Soziologe an der Arizona State University, zielt das neue Projekt darauf ab, “den beschädigten Ruf der Genre-Bearbeitung zu retten: indem gezeigt wird, wie man was macht.” [He Jiankui, Anm. d. Red.] hat verantwortungslos getan, kann verantwortungsbewusst umgehen “.

Die Autoren des Berichts glauben jedoch nicht, dass die von He Jiankui behauptete Genbearbeitung bereits zur Korrektur künstlicher Befruchtungen geeignet ist.

Dies ist hauptsächlich auf die Tatsache zurückzuführen, dass die Technologie nicht nur unerwartete, schwer nachweisbare Mutationen sowie Embryonen mit einer Mischung aus verarbeiteten und unverarbeiteten Zellen erzeugen kann. Diese und andere Probleme wurden in einem unveröffentlichten Manuskript von He Jiankui deutlich, in dem die CRISPR-Säuglinge beschrieben wurden (Technology Review veröffentlichte 2019 Auszüge daraus).

Die sichere Anwendung von CRISPR in Reproduktionskliniken erfordert jedoch technische Verbesserungen. Beispielsweise muss zwischen gesunden und kranken Embryonen unterschieden werden, damit erstere nicht “unnötig” behandelt werden. Darüber hinaus sind genauere Verarbeitungsmethoden erforderlich, mit denen DNA-Sequenzen von gesunden Menschen genau reproduziert werden können.

Für Eric Lander, Direktor des Broad Institute am Massachusetts Institute of Technology und Mitglied des Schreibkomitees, bedeutet die Schlussfolgerung der Gruppe, dass die Durchbearbeitung von Technologie jahrelange Forschung erfordert, ein erhöhtes Moratorium für mehr CRISPR-Kinder. “Die Formulierung klarer Grenzen und die sorgfältige Abwägung, ob sie überschritten werden sollen, ist ein wichtiger Aspekt des Berichts”, sagt Lander.

Neben der Ermittlung medizinisch legitimer Gründe für die Geburt von CRISPR-Kindern forderten die Diskussionsteilnehmer auch ein internationales Gremium, das die Arbeit überwacht. Dies kann auf der Grundlage der Internationalen Atomenergiebehörde erfolgen, die Vereinbarungen über kerntechnische Anlagen und Richtlinien prüft. Darüber hinaus besteht für Whistleblower die Möglichkeit, unethische Experimente zu verurteilen, so das Gremium.

“Unsere Gruppe war sehr besorgt über das Potenzial für Schurkenforscher, sich selbstständig zu machen”, sagte Richard Lifton, Präsident der Rockefeller University in New York City. „Dieser Bereich bewegt sich offensichtlich sehr schnell und weist einen hohen technischen Entwicklungsstand auf. Ohne einen Schutzmechanismus können wir dies nicht berücksichtigen. “”

Es ist natürlich unklar, ob zukünftige Babyhersteller oder Regierungen den Empfehlungen folgen werden. Viele Länder verbieten jedoch bereits die Schaffung gentechnisch veränderter Menschen, unabhängig von ihrer Motivation: Laut einer unveröffentlichten Studie von Françoise Baylis, Bioethikerin an der Dalhousie University in Kanada, ist der Prozess in den USA und in mindestens 66 anderen Ländern verboten. Von den mehr als 100 Nationen, deren Gesetze und Vorschriften dies geprüft haben, erlauben nur eine Handvoll den Einsatz der Technologie.


(vsz)

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